「難病」と「指定難病」、この二つの言葉、似ているようで実は少し意味が違います。 難病 と 指定 難病 の 違い を理解することは、病気と向き合う方々やそのご家族にとって、とても大切です。この二つの言葉の基本的な違いから、それぞれの特徴、そしてなぜ「指定」という言葉が付くのかまで、分かりやすく解説していきます。
難病の全体像と指定難病の位置づけ
まず、「難病」とは、原因が不明であったり、治療法が確立されていなかったり、経過が慢性的に長引く病気の総称です。これらは、患者さんの生活の質（QOL）を著しく低下させる可能性があり、社会全体で支援が必要とされる病気群と言えます。しかし、「難病」という言葉には、法律で定められた明確な定義はありません。
一方、「指定難病」は、国が定めた基準に基づいて、特に治療が困難で、かつ、長期にわたり療養が必要とされる病気の中から、医療費助成の対象となるように指定されたものです。つまり、 難病 の 中でも、特に支援が必要と判断されたものが「指定難病」 なのです。指定難病の数は、厚生労働省によって定期的に見直されています。
- 難病：原因不明、治療法未確立、長期経過など、一般的に「治りにくい病気」の総称
- 指定難病：難病の中から、国が医療費助成などの対象と定めた病気
この「指定」があるかないかで、受けることができる支援の内容が大きく変わってきます。指定難病には、医療費の自己負担額を軽減する制度など、具体的なサポートがあります。
指定難病のメリット
指定難病とされることの最大のメリットは、 医療費助成制度 を受けることができる点です。これは、指定難病の治療にかかる医療費の一部または全部を国や自治体が負担してくれる制度です。これにより、患者さんの経済的な負担が大幅に軽減され、安心して治療に専念できるようになります。
指定難病には、以下のようなメリットがあります。
- 医療費助成 ：高額な医療費の負担が軽減されます。
- 情報提供 ：病気に関する最新の情報や、相談窓口などの案内を受けやすくなります。
- 福祉サービス ：病状に応じて、介護サービスなどの福祉サービスを受けやすくなる場合があります。
もちろん、指定難病以外の難病であっても、病気の種類や重症度によっては、様々な公的な支援制度を利用できる可能性があります。しかし、指定難病は、その支援の対象が明確に定められているため、利用しやすく、また、手厚い支援が期待できるという特徴があります。
指定難病の条件
すべての難病が指定難病になれるわけではありません。指定難病になるためには、いくつかの条件を満たす必要があります。これは、限られた医療資源を、本当に支援が必要な方々に適切に配分するための仕組みです。
指定難病の条件としては、主に以下のような点が考慮されます。
| 条件 | 説明 |
|---|---|
| 罹患人口 | 日本国内での患者数が一定数以下であること（希少性） |
| 原因・病態 | 原因が不明か、病態が未解明であること |
| 治療法 | 確立された治療法がないか、あっても限定的であること |
| 経過 | 長期にわたり療養が必要であり、症状が慢性的に進行・寛解を繰り返すこと |
| 重症度 | 生命の維持に困難を伴うか、日常生活能力の著しい制限を必要とすること |
これらの条件を満たす病気の中から、さらに、国民の健康と福祉の増進に資するという観点から、国が「指定難病」として選定していきます。
指定難病の申請方法
指定難病と診断された場合、医療費助成を受けるためには、所定の手続きを経て「特定医療費（指定難病）受給者証」の交付を受ける必要があります。この申請手続きは、病気と向き合う上で最初の重要なステップとなります。
申請は、以下の流れで行われるのが一般的です。
- 医師の診断と証明 ：まず、指定難病の専門医による診断を受け、病状などを証明する書類（診断書）を作成してもらいます。
- 申請書類の準備 ：診断書以外にも、住民票や所得を証明する書類など、自治体によって定められた必要書類を準備します。
- 申請窓口への提出 ：お住まいの市区町村の担当窓口や、保健所などに書類を提出します。
- 審査と受給者証の交付 ：提出された書類は審査され、問題がなければ「特定医療費（指定難病）受給者証」が交付されます。
申請手続きについては、医師や保健所の担当者、あるいは難病患者支援団体などが、詳しくサポートしてくれます。不安な点があれば、遠慮なく相談することが大切です。
指定難病の例
「指定難病」には、私たちがよく耳にする病気から、あまり馴染みのない病気まで、様々なものが含まれています。指定難病の数は、2023年現在、300を超える疾患が指定されています。
いくつか代表的な例を挙げると、以下のようになります。
- 神経・筋疾患 ：筋萎縮性側索硬化症（ALS）、パーキンソン病、多発性硬化症
- 内分泌・代謝・栄養疾患 ：バセドウ病、クッシング病、アミロイドーシス
- 呼吸器・循環器疾患 ：肺動脈性肺高血圧症、マルファン症候群
- 消化器・肝臓疾患 ：潰瘍性大腸炎、クローン病、劇症肝炎
- 腎・泌尿器疾患 ：ネフローゼ症候群、先天性嚢胞腎
これらはあくまで一部であり、実際にはさらに多くの疾患が指定難病として登録されています。ご自身やご家族が罹患している、あるいは疑いのある病気が指定難病に該当するかどうかは、厚生労働省のウェブサイトなどで確認することができます。
難病と指定難病、その違いの重要性
ここまで見てきたように、「難病」と「指定難病」の最大の違いは、 国による公的な支援の対象となっているかどうか という点です。指定難病は、その困難さゆえに、経済的・社会的な支援が必要とされる病気として、国が正式に認め、サポート体制を構築していると言えます。
この「指定」があることで、患者さんは:
- 医療費の負担軽減による経済的安心
- 専門医療機関へのアクセス
- 病気に関する正確な情報や相談機会
- 福祉サービスとの連携
といった、様々な支援を受けることが可能になります。これは、単に病気と闘うだけでなく、その人らしい生活を送るために、非常に大きな力となります。
難病は、その病名を聞いただけで不安になることもありますが、指定難病には、このような支援の仕組みがあることを知っておくことは、希望につながることでしょう。
難病と指定難病の違いを理解することは、病気と向き合う方々が、適切な支援を受け、より良い生活を送るための第一歩です。もし、ご自身や身近な方が難病の診断を受けた際は、それが指定難病に該当するかどうかを確認し、利用できる支援制度について、医師や関係機関に積極的に相談することをお勧めします。